Kliiniset lääke- ja rokotetutkimukset

Kliiniset eli ihmisillä tehtävät tutkimukset ovat merkittävä osa lääke- ja rokotekehitystä. Ennen kliinisiä tutkimuksia lääkeaineella ja rokotteella on jo tehty prekliinisiä tutkimuksia laboratorio-olosuhteissa. Niissä on selvitetty kehitteillä olevan valmisteen vaikutusmekanismeja ja turvallisuutta.

Kliinisiä tutkimuksia valvovat lääkeviranomaiset, Suomessa Fimea ja eettinen toimikunta, joka koostuu ulkopuolisista, riippumattomista asiantuntijoista. Laajimmissa tutkimushankkeissa kokoamme lisäksi kansainvälisistä huippuasiantuntijoista koostuvan ohjausryhmän seuraamaan ja ohjaamaan hankkeen toteuttamista.

Noudatamme kaikissa kliinisissä tutkimuksissamme Helsingin julistuksen sekä hyvän tutkimustavan (Good Clinical Practice) mukaisia eettisiä standardeja ja ohjeistuksia.

Kliinisiin tutkimuksiin osallistuminen on aina täysin vapaaehtoista, ja tutkimukseen osallistuvat henkilöt voivat halutessaan keskeyttää tutkimukseen osallistumisen koska tahansa.

Tutkimuksia kolmessa faasissa

Kliininen tutkimusohjelma koostuu kolmesta vaiheesta, joita kutsutaan faaseiksi. Tutkimusten tavoitteet vaihtelevat faaseittain, ja tutkimuksiin otettavien henkilöiden määrä kasvaa sitä mukaa, mitä pidemmälle kliinisessä tutkimusohjelmassa edetään. Turvallisuutta seuraamme jokaisen kliinisen tutkimuksen jokaisessa vaiheessa.

Faasi I

Kun lääkeainetta tai rokotetta tutkitaan ensimmäistä kertaa ihmisillä, sitä annetaan yleensä pienelle joukolle terveitä vapaaehtoisia. Kun kyseessä on jokin vakava sairaus, esimerkiksi syöpä, tutkittavaa lääkeainetta voidaan antaa myös vapaaehtoisille, jotka sairastavat kyseistä tautia.

Faasi I:n tutkimustavoitteita:

  • lääkeaineen tai rokotteen siedettävyys
  • farmakokinetiikka eli lääkeaineen imeytyminen ja jakautuminen elimistössä, aineenvaihdunta sekä erittyminen
  • rokotteen immunogeenisuus eli kyky tuottaa vasta-aineita

Faasi II

Mikäli faasi I:n tutkimukset on viety onnistuneesti läpi, voidaan aloittaa tutkimukset suuremmalla joukolla vapaaehtoisia tutkimuspotilaita. Faasi II:n lääketutkimuksissa on yleensä potilaita, jotka sairastavat sitä tautia, johon tutkittavana oleva lääkeaine on tarkoitettu.

Faasi II:n tutkimustavoitteita:

  • lääkeaineen tai rokotteen siedettävyys
  • lääkeaineen tai rokotteen teho
  • rokotteen immunogeenisuus eli kyky tuottaa vasta-aineita
  • lääkkeen sopiva annostus

Faasi III

Jos faasi II:n tutkimusten tulokset ovat rohkaisevia, siirrytään faasi III -tutkimuksiin, joissa on mukana tyypillisesti satoja tai tuhansia, rokotetutkimuksissa jopa kymmeniä tuhansia vapaaehtoisia henkilöitä.

Faasi III:n tutkimustavoitteita:

  • lääkeaineen tai rokotteen siedettävyys
  • lääkeaineen tai rokotteen teho
  • rokotteen immunogeenisuus eli kyky tuottaa vasta-aineita
  • lääkkeen tai rokotteen hyöty-haittasuhde
  • tulosten vertailu jo saatavissa oleviin valmisteisiin

Silloin kun tutkittavaan tautiin ei ole tehoavia hoitoja, faasi II ja III -tutkimuksissa lääkeainetta voidaan verrata plaseboon, eli lääkkeeseen, joka näyttää samalta ja annetaan samoin kuin tutkittavana oleva lääke, mutta jossa ei ole vaikuttavaa ainetta. Vertaamalla tutkimuslääkettä saavaa ryhmää plasebo- eli kontrolliryhmään saadaan tärkeää tietoa tutkimuslääkkeen vaikutuksista.

Myös rokotetutkimuksissa rakennetaan vertailuasetelma, jossa kontrolliryhmä saa muuta rokotetta kuin tutkittavana olevaa rokotetta.

On tärkeää, että tutkittavana olevat henkilöt tai tutkijat eivät tässä vaiheessa tiedä, ketkä kuuluvat tutkimusvalmistetta saavaan ryhmään tai kontrolliryhmään. Tästä käytetään termiä kaksoissokkoutettu tutkimus.

Kaksoissokkoutuksen tarkoituksena on varmistaa, ettei tulosten raportointi vääristy. Sokkoutus puretaan myöhemmin, jolloin selviää, ketkä tutkittavina olevista henkilöistä kuuluvat kuhunkin ryhmään.

Myyntiluvan hakeminen

Myyntiluvan hakeminen

Faasi III:n tutkimukset voivat kestää useita vuosia. Mikäli tulokset ovat edelleen positiivisia, lääke- tai rokote-ehdokkaalle voidaan hakea myyntilupaa. Mikäli myyntiluvan myöntämiselle asetetut ehdot täyttyvät, ja myyntilupaviranomaiset hyväksyvät uuden lääkkeen tai rokotteen, se on valmis otettavaksi käyttöön.

Seuranta jatkuu

Kun uusi lääke tai rokote on saanut myyntiluvan, seuraamme sen käyttöä, laatua, tehoa ja hyöty-riskiprofiilia koko tuotteen elinkaaren ajan. Lääketurvaosastomme seuraa tuotteen haittavaikutuksia ja raportoi kaikista tietoomme tulleista haittavaikutuksista lääkeviranomaisille. Tätä monitorointia koordinoi GSK:n kansainvälinen lääketurvasta vastaava yksikkö.

Joskus toteutamme lääkkeellä tai rokotteella vielä myyntiluvan jälkeisiä, ns. faasi IV-tutkimuksia. Faasi IV-tutkimuksessa voimme analysoida lääkettä esimerkiksi eri kohdepopulaatiossa kuin aiemmissa tutkimuksissa. Rokotetutkimuksen tavoitteena voi olla tutkia esimerkiksi rokotteen vaikuttavuutta väestötasolla.